(2).幼兒罕病新療法獲美國食品暨藥物管理局批准;

     破天荒要價逾6600萬!

瑞士製藥公司諾華集團（Novartis）今天宣布，旗下醫治幼兒罕

見疾病的基因療法已獲美國主管機關批准，療程要價210萬美元

（約新台幣6670萬元），破史上最貴藥物紀錄。

法新社報導，諾華推出的Zolgensma為一次性療法，用以治療脊髓

性肌肉萎縮症（Spinal MuscularAtrophy，SMA）。新生兒

SMA發病率約1/10000，這種疾病除會致死外，有9成病例的嬰幼

兒在兩歲前須使用呼吸器。

美國食品暨藥物管理局（FDA）批准Zolgensma用以治療兩歲以

下患有SMA的幼兒，包括那些還未有病徵的孩童。

FDA表示，Zolgensma藥物安全測試是根據一項正在進行的臨床

試驗，以及一項針對36名2週至8個月大嬰兒的已完成臨床試驗。

FDA也指出，Zolgensma最常見的副作用就是肝酶會上升和嘔吐

現象。

諾華宣布這項消息前，美國總統川普才矢言處理藥價高漲問題。然而，

諾華為要價不菲的基因療法辯護，稱其為顛覆性的新型療法，且費用

是現行療法的一半。

路透社報導，比利時列日（Liege）的兒童神經科醫師瑟維

斯（Laurent Servais）表示，對新生兒實施SMA篩檢只要受到

延誤，就是「完全不合道德」。

瑟維斯協助監督由諾華、生技製藥公司BiogenInc.和國際大藥廠羅

氏（Roche）出資贊助的篩檢試行計畫。

目前，比利時南部每年有6萬名新生兒接受篩檢，是全國出生人口的

一半。台灣也已經開始替嬰兒檢查是否罹患SMA疾病。

諾華料於今年稍後取得歐洲與日本批准。Zolgensma將與

Biogen Inc.開發第一個獲准治療SMA的藥物Spinraza競爭。